2021年2月3日，罕见病基因治疗研讨会在清华珠三角研究院三楼会议室举行。本次活动由我院人工智能创新中心和赛业（广州）生物科技有限公司共同发起，来自中科院深圳先进院脑认知与脑疾病研究所、中山大学抗衰老中心、暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院等科研院所相关领域近40位专家参加研讨。

与会专家合影

       我院王德保常务副院长出席活动并致辞，向到会的各位专家学者表示热烈欢迎，并致以美好祝愿。

王德保常务副院长致辞

       会上，专家们围绕“罕见病及基因治疗”这一主题，分别结合近年来最新研究成果作学术报告。他们从不同领域深入探讨了基因治疗面临的诸多挑战，并针对如何开展基因治疗研究等问题，提出建设性解决方案，以期借助全方位基因治疗新药研发探索出有效样本，实现对罕见病的“早发现、早诊断、早治疗”，让更多患者得到治疗和救助。

       与会人员进行了热烈的交流互动，产生了观点碰撞，形成了一定的学术共识。

中科院深圳先进院脑认知与脑疾病研究所王立平博士作题为《脑科学、神经科学相关研究》的学术报告

中山大学抗衰老中心松阳洲博士作题为《基因编辑在哺乳动物细胞中的应用》的学术报告

赛业生物俞晓峰博士作题为《小鼠疾病模型在生物医药研究中的应用》的学术报告

暨南大学李晓江博士作题为《HD基因敲入猪与基因治疗》的学术报告

       基因治疗是将正常基因或带有治疗作用的基因，通过一定方式导入人体，以纠正或补充基因缺陷或异常所引起疾病的治疗方案。因基因治疗可在DNA或mRNA水平上对致病基因进行修正，从而达到治疗效果，对于一些成药性较差的靶点具有独特优势，为传统手段无法治疗的疾病带来了变革性治疗选择。其中罕见病和肿瘤是基因治疗最主要的应用领域。

       随着生命科学领域研究的进步，越来越多的罕见病关联靶点为人们所熟知，以基因疗法为代表的多种新疗法已悄然兴起。基因治疗行业正处在腾飞的拐点。业界有理由期待，随着基因治疗应用的日趋成熟，在科研单位及医药产业界的协作下，基因治疗药物转化的壁垒将被逐步攻破，基因治疗潜力也将获得更大释放。

（供稿：人工智能创新中心）